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El ensayo de fase 3 de levacetylleucine logró una mejoría significativa de 1,88 puntos en la escala SARA frente a placebo en solo 12 semanas. Si la FDA y la EMA lo aprueban —proceso ya iniciado—, sería el primer fármaco específico para la A-T. Una noticia muy relevante, aunque hay que esperar la aprobación regulatoria.
Investigadores argentinos han desarrollado nanoanticuerpos capaces de estabilizar las proteínas defectuosas de la ataxia de Friedreich dentro de las propias células. Es investigación básica, aún lejos de ensayos en personas, pero abre una línea muy relevante: estos nanoanticuerpos son tan pequeños que pueden llegar a las mitocondrias, algo muy difícil con fármacos convencionales.
Solid Biosciences ha iniciado el ensayo clínico de fase 1b de SGT-212 tratando ya al primer paciente. Las terapias génicas buscan corregir la causa raíz de la enfermedad, no solo los síntomas. Los datos se esperan en la segunda mitad de 2026. Es un momento emocionante, aunque la fase 1 evalúa sobre todo seguridad, no eficacia.